تجربة جديدة لعقاقير ALS تقدم الأمل للعائلات
تجربة جديدة لعقاقير ALS تقدم الأمل للعائلات
Anonim

دلو من الماء المثلج يتساقط على رأسك ، بينما يتحدىك أصدقاؤك ويصورون هذه المناورة الباردة للنشر على وسائل التواصل الاجتماعي. الصدمة … البرد … النقع.

من الذي لا يتذكر تحدي دلو الثلج لعام 2014 ، والذي جمع 115 مليون دولار من التبرعات لمرض التصلب الجانبي الضموري؟ ساعد التحدي الفريد لجمع الأموال في تقريب الباحثين من تحقيق اختراقات في تشخيص وعلاج وعلاج التصلب الجانبي الضموري ، أو مرض لو جيريج ، وهو اضطراب تنكسي ليس له علاج معروف.

يوجد حاليًا نوعان فقط من الأدوية المعتمدة لعلاج التصلب الجانبي الضموري ، وهو مرض تدريجي يصيب الجهاز العصبي ويؤثر على الخلايا العصبية في الدماغ والحبل الشوكي ، مما يؤدي إلى فقدان السيطرة على العضلات ويؤثر على قدرة الشخص على التحدث والحركة والأكل والتنفس. يتوفر عقار واحد ، وهو ريلوزول ، منذ 25 عامًا ويعمل على إطالة العمر بمعدل بضعة أشهر. الدواء الثاني ، الذي تمت الموافقة عليه في عام 2017 ، هو edaravone ، والذي ثبت أنه يساعد المرضى على العمل لفترة أطول في مرضهم.

"تأثير [Edaravone] متواضع نسبيًا ، لكن من المفترض أن يبطئ تقدم المرض لأولئك الذين هم في المراحل المبكرة من المرض ،" قال الأخصائي الاجتماعي لي ستيفنز ، المستشار النفسي والاجتماعي في جمعية ALS في كيبيك ، لمجلة ميديكال ديلي.

الآن ، يجري البحث على العقار الثالث AMX0035 ، وهو علاج استقصائي وقائي للأعصاب مصمم لتقليل موت الخلايا العصبية الحركية واختلالها الوظيفي.

AMX0035 في المرحلة الثانية من تجربة سريرية للأشخاص المصابين بالمرض. تم إجراء الدراسة من قبل مركز Sean M. Healey & AMG لـ ALS في مستشفى ماساتشوستس العام ، وشركة Amylyx Pharmaceuticals ، Inc. ، الشركة التي تصنع الدواء. تظهر النتائج واعدة في إبطاء تقدم المرض وإطالة بقاء المريض.

قالت السيدة ستيفنس: "منذ تحدي دلو الثلج في عام 2014 ، كان البحث في ALS مزدهرًا". "تشعر العائلات أحيانًا بالإحباط بسبب الوقت اللازم لرؤية ثمار هذا العمل."

ما هو AMX0035؟

درس الباحثون 137 مشاركًا تتراوح أعمارهم بين 18 و 80 عامًا كانوا يعانون من أعراض المرض لمدة تقل عن 18 شهرًا. تلقوا بشكل عشوائي إما AMX0035 أو دواء وهمي على مدى ستة أشهر.

كان المرضى الذين أكملوا التجربة مؤهلين بعد ذلك لتمديد التسمية المفتوحة ، حيث تلقى جميع المرضى AMX0035 لمزيد من اختبار فعاليته على المدى الطويل. تم الإبلاغ عن نتائج دراسة فعالية المرحلة الثانية لـ AMX0035 في مجلة Muscle and Nerve.

هدفت الدراسة إلى قياس تغيير في ALSFRS-R (مقياس التصنيف الوظيفي ALS المعدل) ، مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي. قام الباحثون أيضًا بقياس قوة العضلات وسعة الرئة الحيوية والحاجة إلى فتح القصبة الهوائية والاستشفاء والبقاء على قيد الحياة. عانى حوالي 5٪ من المشاركين من الإسهال وآلام البطن ، وهي الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا والتي تقل مع مرور الوقت. أكمل ثمانية وتسعون من أصل 137 مشاركًا المحاكمة.

AMX0035 ليست جديدة تمامًا. إنه مزيج من عقارين مستخدمين بالفعل ، فينيل بوتيرات الصوديوم وتورورسوديول ، يستهدفان الإجهاد التأكسدي في الميتوكوندريا بالخلايا العصبية للمساعدة في منع التنكس العصبي.

النتائج تقدم الأمل

وجد الباحثون أن AMX0035 أبطأ من تطور مرض التصلب الجانبي الضموري على مدى ستة أشهر وكان له تأثير إيجابي على الحياة اليومية ، مثل المشي والتحدث واستخدام الأواني وابتلاع الطعام. المشاركون الذين تم اختيارهم عشوائيًا لتلقي الدواء عاشوا أيضًا بمعدل 6.5 شهرًا أطول من أولئك الذين تلقوا الدواء الوهمي.

يعتبر باحثو الدراسة أن النتائج خطوة مهمة في كل من علاج وعلاج ALS في نهاية المطاف ، حيث يرتبط AMX0035 ببقاء أطول وتحسين الوظائف.

قالت السيدة ستيفنس: "[هذا البحث] يجلب الأمل للكثيرين ، إن لم يكن لسبب آخر سوى كسب الوقت لزيادة فرص البقاء على قيد الحياة من أجل التطورات الأخرى في علاج الأمراض ، ونأمل أن يتم علاجها". "قد يشجع الآخرين على الوصول إلى محاكمة لاحقة."

عادة ، تصبح الأدوية متاحة بعد تجارب المرحلة الثالثة. هناك حوالي 57 تجربة المرحلة 3 جارية لمرض التصلب الجانبي الضموري. يقوم البعض حاليًا بتجنيد مشاركين ، بينما لا يقوم البعض الآخر بذلك. اعثر على مزيد من المعلومات هنا.

جينيفر نيلسون كاتبة صحية مقيمة في فلوريدا وتكتب أيضًا عن الصحة والعافية لـ AARP و PBS 'Next Avenue و Shondaland وآخرين.

شعبية حسب الموضوع